Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) vừa phê duyệt Coartem Baby — loại thuốc điều trị sốt rét đầu tiên được thiết kế dành riêng cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ từ 2kg trở lên. Theo WHO, trước đây trẻ nhỏ mắc sốt rét buộc phải dùng thuốc bào chế cho trẻ lớn hơn, làm tăng nguy cơ dùng sai liều, tác dụng phụ và độc tính. Theo số liệu WHO năm 2024, sốt rét giết chết 610.000 người, trong đó khoảng ba phần tư là trẻ dưới năm tuổi ở châu Phi. Coartem Baby chứa hai hoạt chất artemether và lumefantrine, do hãng dược Novartis và tổ chức Medicines for Malaria Venture (MMV) phát triển, có dạng viên nén vị anh đào có thể hoà tan vào sữa. Novartis cam kết cung cấp thuốc "chủ yếu phi lợi nhuận" tại các vùng dịch tễ sốt rét. Thuốc đã được thí điểm tại Ghana và hiện đang chờ triển khai rộng hơn.
Việc sử dụng thuốc dành cho trẻ lớn hơn trước đây đã vô tình làm tăng nguy cơ dùng sai liều, tác dụng phụ và độc tính đối với trẻ sơ sinh.
Phân Tích
Hơn một thế kỷ sau khi khoa học xác định được ký sinh trùng sốt rét, y học thế giới mới có thuốc đầu tiên thực sự dành cho trẻ sơ sinh — một khoảng trống điều trị kéo dài đáng kinh ngạc. Lý do không hoàn toàn là khoa học: nghiên cứu lâm sàng trên trẻ sơ sinh tốn kém, phức tạp về mặt đạo đức y tế, và thị trường đích phần lớn nằm ở các nước thu nhập thấp — không hấp dẫn về mặt thương mại. Việc Novartis cam kết cung cấp "chủ yếu phi lợi nhuận" phản ánh mô hình phát triển thuốc dựa trên tài trợ công — trong trường hợp này là Medicines for Malaria Venture và Quỹ Gates — thay vì động lực thị trường thuần túy.
Quyết định phê chuẩn trước (prequalification) của WHO là bước then chốt: nó mở đường cho các tổ chức mua sắm công như Quỹ Toàn cầu và UNICEF đặt hàng số lượng lớn mà không cần qua quy trình phê duyệt của từng quốc gia. Với hơn 600.000 ca tử vong năm 2024 — phần lớn là trẻ em châu Phi dưới năm tuổi theo số liệu WHO — tác động tiềm năng của thuốc này về mặt sinh mạng là rất lớn, nếu chuỗi cung ứng và tài trợ được đảm bảo bền vững. Hậu quả thứ hai đáng theo dõi: liệu mô hình "tài trợ công, cam kết phi lợi nhuận" này có trở thành chuẩn mực cho các bệnh nhiệt đới bị lãng quên khác hay không.