Thử nghiệm cấy tế bào gốc vào não mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân Parkinson

LOS ANGELES – Các nhà nghiên cứu tại Keck Medicine thuộc Đại học Nam California (USC) đang tiến hành một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu cho một phương pháp điều trị mới đối với bệnh Parkinson. Phương pháp này liên quan đến việc cấy các tế bào gốc được thiết kế đặc biệt vào não để thay thế các tế bào thần kinh bị tổn thương và sản xuất dopamine.

Bệnh Parkinson, một chứng rối loạn thần kinh ảnh hưởng đến hơn một triệu người ở Hoa Kỳ, có liên quan đến sự suy giảm dopamine trong não. Các phương pháp điều trị hiện tại chỉ có thể làm giảm triệu chứng chứ chưa thể ngăn chặn hoặc làm chậm sự tiến triển của bệnh.

Trong thử nghiệm, các bác sĩ phẫu thuật thần kinh tạo một lỗ nhỏ trên hộp sọ và sử dụng hình ảnh cộng hưởng từ (MRI) để cấy các tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSCs) vào vùng hạch nền của não. Các tế bào iPSCs này được tạo ra từ tế bào người trưởng thành và được tái lập trình để phát triển thành các tế bào não sản xuất dopamine.

Nghiên cứu có tên REPLACE™, do công ty công nghệ sinh học Kenai Therapeutics phát triển, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp quy chế ưu tiên (fast-track). Mười hai bệnh nhân Parkinson sẽ được theo dõi chặt chẽ trong vòng 5 năm để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của phương pháp.

Ghi chú của Saigon Sentinel:

Thử nghiệm lâm sàng của Keck Medicine không chỉ là một bước tiến mới, mà còn là một sự thay đổi chiến lược trong việc điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh. Thay vì chỉ quản lý các triệu chứng, phương pháp này nhắm đến việc tái tạo và sửa chữa chức năng não bị mất – một mục tiêu cốt lõi của y học tái tạo.

Điểm đáng chú ý nhất là việc sử dụng tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSCs). Công nghệ này tránh được các tranh cãi về đạo đức liên quan đến tế bào gốc phôi thai, vì chúng được tạo ra từ các tế bào da hoặc máu của người trưởng thành. Khả năng tạo ra nguồn cung cấp tế bào đáng tin cậy để biệt hóa thành tế bào thần kinh sản xuất dopamine là một đột phá lớn. Nếu thành công, nó có thể mở đường cho các liệu pháp tương tự cho các bệnh như Alzheimer hay Huntington.

Tuy nhiên, cần phải thận trọng. Đây mới chỉ là thử nghiệm Giai đoạn 1, tập trung chủ yếu vào sự an toàn. Các rủi ro tiềm ẩn bao gồm rối loạn vận động (vận động thừa) hoặc nhiễm trùng. Việc theo dõi bệnh nhân trong 5 năm cho thấy sự cẩn trọng của các nhà nghiên cứu đối với các tác động lâu dài. Việc FDA cấp quy chế ưu tiên cho thấy tiềm năng to lớn của liệu pháp, nhưng con đường đến với việc phê duyệt rộng rãi vẫn còn dài và đầy thách thức. Kết quả của 12 bệnh nhân này sẽ là dữ liệu quan trọng quyết định tương lai của một hướng đi đầy hứa hẹn trong y học thần kinh.

Đối với các gia đình người Mỹ gốc Việt có người thân mắc bệnh Parkinson, nghiên cứu này mang lại một tia hy vọng cụ thể. Nó cho thấy sự tiến bộ của nền y học Hoa Kỳ có thể trực tiếp mang lại các giải pháp đột phá, cải thiện chất lượng sống cho những người đang phải đối mặt với các căn bệnh nan y trong cộng đồng.